Lumacaftor là thuốc được sử dụng kết hợp với [DB08820] dưới dạng sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi để quản lý bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát gây ra bởi một trong một số đột biến khác nhau trong gen đối với protein điều hòa dẫn truyền sợi nang (CFTR), một kênh ion xuyên màng liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. và các cơ quan khác. Đột biến trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein CFTR bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy dính, dày làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi nó được sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Lumacaftor cải thiện các triệu chứng CF và bệnh lý cơ bản bằng cách hỗ trợ sự ổn định về hình dạng của protein CFTR bị đột biến F508del, ngăn chặn sự sai lệch và dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành trên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi [A20343]. Những cải thiện về chức năng phổi (ppFEV1) đã được tìm thấy có ý nghĩa thống kê, nhưng tối thiểu, chỉ thay đổi 2,6-3,0% so với ban đầu với hơn 70% bệnh nhân không đạt được sự cải thiện tuyệt đối ít nhất 5% [A20343, L936] . Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR, hoặc delta-F508 (508F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm , do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Khi được sử dụng kết hợp với [DB08820] như một sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi, lumacaftor đặc biệt để quản lý CF ở những bệnh nhân bị đột biến delta-F508 vì nó hoạt động như một chaperone gấp protein, giúp ổn định cấu trúc của protein CFTR bị đột biến . Do đó, lumacaftor tăng sản xuất thành công các kênh ion CFTR và tổng số thụ thể có sẵn để sử dụng tại màng tế bào để vận chuyển chất lỏng và ion [A18395]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới, được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564] . Điều trị bệnh nhân bị G551D và các đột biến tên lửa hiếm hơn khác thường được quản lý bằng [DB08820] (Kalydeco), vì nó hỗ trợ các cơ chế gating thay đổi bằng cách tăng khả năng mở kênh CFTR. Trước khi phát triển lumacaftor và [DB08820] (Kalydeco), quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và quản lý các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh tiềm ẩn. Được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt sử dụng vào tháng 7 năm 2015 và bởi Bộ Y tế Canada vào tháng 1 năm 2016, Orkambi là sản phẩm kết hợp đầu tiên được phê duyệt để quản lý Xơ nang với đột biến delta-F508. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics.

XL019 là một chất ức chế chọn lọc của tyrosine kinase JAK2 tế bào chất. Một IND cho XL019 đã được Exelixis nộp vào tháng 5 năm 2007.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Peginterferon alfa-2b

Loại thuốc

Chống ung thư, điều biến phản ứng sinh học

Dạng thuốc và hàm lượng

• Bút tiêm dưới da (296 mcg, 444 mcg, 888 mcg)
• Bột tiêm dưới da (120 mcg, 50 mcg)

Chiết xuất dị ứng cừu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Levothyroxine (Levothyroxin)

Loại thuốc

Hormon tuyến giáp

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén (levothyroxine natri): 25, 50, 75, 88, 100, 112, 125, 137, 150, 175, 200, 300 microgam.

Lọ bột khô để pha tiêm (levothyroxine natri): 200 microgam, 500 microgam. 

Dung dịch uống: 5 microgam/giọt, chai 15 ml.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Lithium.

Loại thuốc

Thuốc chống loạn thần.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén bao phim: 150, 250 mg, 300, 600 mg lithium cacbonat.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Lidocaine

Loại thuốc

Thuốc tê, thuốc chống loạn nhịp nhóm 1B.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Hàm lượng và liều lượng được tính theo lidocaine hydroclorid.
• Thuốc tiêm: 0,5% (50 ml); 1% (2 ml, 5 ml, 10 ml, 20 ml, 30 ml, 50 ml); 1,5% (20 ml); 2% (2 ml, 5 ml, 10 ml, 20 ml, 30 ml, 50 ml); 4% (5 ml); 10% (3 ml, 5 ml, 10 ml); 20% (10 ml, 20 ml).
• Dung dịch tiêm truyền tĩnh mạch trong glucose 5%: 0,2% (500 ml); 0,4% (250 ml, 500 ml, 1000 ml); 0,8% (250 ml, 500 ml).
• Dung dịch 4% (25 ml, 50 ml), dung dịch 5% (20 ml) để pha với dung dịch glucose 5% thành 250, 500, 1000 ml dịch tiêm truyền tĩnh mạch lidocaine hydroclorid 0,2%, 0,4%, 0,8%, 1%.
• Thuốc dùng ngoài: Gel: 2% (30 ml); 2,5% (15 ml). Thuốc mỡ: 2,5%, 5% (35 g). Dung dịch: 2% (15 ml, 240 ml); 4% (50 ml). Kem: 2% (56 g), 4% (5 g, 15 g, 30 g).

Lobaplatin đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư vú, ung thư biểu mô tế bào gan, và lobaplatin và Gemcitabine kết hợp, phương pháp điều trị bậc hai trên Osteosarcoma tiên tiến.

Được sử dụng để xác định tryptophan trong protein và thực phẩm.

Naptumomab Estafenatox đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư tuyến tụy, ung thư biểu mô tế bào thận và ung thư biểu mô phổi không phải tế bào nhỏ.

Phấn hoa Lolium perenne là phấn hoa của cây Lolium perenne. Phấn hoa Lolium perenne chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Lycopene là một sắc tố caroten đỏ xuất hiện tự nhiên, chịu trách nhiệm từ các màu từ đỏ đến hồng được thấy trong cà chua, bưởi hồng và các thực phẩm khác [A27242]. Có công thức hóa học là C40H56, lycopene là một tetraterpene được lắp ráp từ tám đơn vị isopren chỉ bao gồm carbon và hydro. Lycophene có thể trải qua quá trình đồng phân hóa rộng rãi cho phép 1056 cấu hình cis-trans lý thuyết; tuy nhiên, cấu hình all-trans của lycopene là đồng phân chiếm ưu thế nhất được tìm thấy trong thực phẩm [A27242, A27243] tạo ra màu đỏ. Lycopene là một chất dinh dưỡng không cần thiết cho con người, được phân loại là sắc tố caroten không chứa vitamin A vì nó không có vòng beta ionone cuối cùng [A27242] và không qua trung gian hoạt động của vitamin A. Tuy nhiên, lycophene là một phân tử chống oxy hóa mạnh giúp loại bỏ các loại oxy nhóm đơn phản ứng (ROS). Chiết xuất lycopene cà chua được sử dụng làm phụ gia màu trong các sản phẩm thực phẩm.